デフコート（デフラザコート）12mg

デフコート（デフラザコート）12mg





デフコート12mgは日本では未販売のステロイド剤です。



日本では未承認ですが海外では様々な疾患の治療に利用されており、その中でもデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療に主に使用することができます。



DMDは全身の筋肉が進行性に衰えていく遺伝性の難病であり、出生男子の3,500人に1人が発症します。



原因はジストロフィン遺伝子の異常によってアミノ酸が正しく作られないため筋肉の細胞膜に存在する「ジストロフィン」が発現せず、その結果、全身の筋肉が本来の機能を果たせなくなり発症します。



デフコート（デフラザコート）12mg